Eksempler

Sykdommer hvor medikamenter godkjent for andre indikasjoner kan benyttes:

• Spinal muskelatrofi SMA: Salbutamol (Ventoline^®) gitt peroralt kan gi økt muskelstyrke hos pasienter med SMA2. Dette vil være mest aktuelt for pasienter som av forskjellige grunner ikke får tilbud om nyere behandling.

• Duchenne muskeldystrofi: Idebenon (Raxone^® SPC) har vist effekt på tap av respirasjonsfunksjon hos pasienter som har Duchenne muskeldystrofi og som ikke bruker steroider.

• Mitokondriesykdommer: Idebenon (Raxone^® SPC) er godkjent behandling for mitokondriesykdommen Lebers Hereditære Opticus Nevropati (LHON). Behandling med næringstilskudd som coenzym Q-10, kreatin, L-karnitin, L-arginin, riboflavin (vit B₂) anbefales av noen, men evidens på effekt mangler.

• Sjeldne bensykdommer med nedsatt bentetthet (f.eks. Osteogenesis imperfecta): Behandling med bisfosfonater benyttes både hos barn og voksne ved gjentatte brudd, betydelige skjelettsmerter og nedsatt bentetthet. Det er utarbeidet egen behandlingsprotokoll.