Av mange grunner fungerer ikke markedet for legemidler som et fritt marked. For det første blir det meste av kostnadene dekket av offentlige eller private forsikringsordninger (tredjepartsfinansiering). For det andre er det oftest legen og ikke forbrukeren som velger legemiddel. For det tredje har pasienten liten reell mulighet til å vurdere legemidlenes effekt. Alle disse forhold har foranlediget sterk offentlig regulering av legemiddelmarkedet: offentlig godkjenning av legemidler, godkjenning for å drive apotek, prisregulering mv.

Fra slutten av 1990-tallet har norske myndigheter iverksatt en rekke tiltak basert på økonomiske resonnementer: mer restriktive refusjonsregler, nye regler for individuell refusjonssøknad, referanseprissystem, indeksprissystem, trinnprissystem, nye regler for prisfastsettelse for patenterte legemidler, friere etablering av apotek, flere grossister mv. Legemiddelmarkedet er imidlertid meget komplisert med leger, apotek, grossister og legemiddelprodusenter som viktigste aktører i tillegg til staten selv. Kompleksiteten gjør det vanskelig å forutsi alle effekter av inngrep i markedet, og de administrative kostnadene kan bli betydelige. Det var et klart ønske å få mer konkurranse i markedet ved å bringe inn kommersielle apotekaktører som er vant til konkurranse. Det er liten tvil om at de internasjonale apotekkjedene har bragt kommersielle aspekter mer i forgrunnen i apotekmarkedet, men reguleringen av det norske markedet har trolig bidratt til at Norge har høyere priser på generisk legemidler enn Danmark og Sverige. Prisene på originalpreparater er derimot lavere i Norge enn i de fleste andre industriland fordi Legemiddelverket fastsetter prisen på originalpreparater noe lavere enn gjennomsnittet av prisene i de 9 europeiske land man sammenligner med (Sverige, Finland, Danmark, Tyskland, Storbritannia, Nederland, Østerrike, Belgia og Irland).

Legemidler som brukes i sykehus eller administreres i sykehus (for eksempel infusjon i poliklinikk) finansieres av helseforetakene, og Legemiddelinnkjøpssamarbeidet LIS oppnår gjennom en anbudsordning rabatter i forhold til godkjente maksimalpriser. (Se Sykehusinnkjøp, Divisjon legemidler). Takket være slike anbud har Norge i 2015 lavere priser på biologiske legemidler mot inflammatorisk tarm- og leddsykdommer enn de aller fleste andre land. I 2014 fikk Remicade^® (infliksimab) en konkurrent i det biotilsvarende legemiddelet Remsima^® (biotilsvarende infliksimab). Remsima^® vant anbudet for biologiske legemidler for 2015, og helseforetakene betaler nå en pris som er ca 70% lavere en godkjent maksimalpris for Remicade^®. LIS anslår at legemiddelkostnadene totalt sett ble ca. halvannen milliard kroner lavere gjennom anbudsordningen enn de ville ha vært med godkjent maksimalpris.

Når myndighetene innfører økonomisk evaluering som hjelpemiddel i legemiddelpolitikken, gir det implisitt et signal til legemiddelfirmaene om å prise nye legemidler så høyt at kostnaden per vunnet (godt) leveår nærmer seg grensen for hva myndighetene er villig til å betale. Legemiddelfirmaene oppnår størst overskudd dersom de kan variere prisen fra land til land etter deres betalingsvilje. Det samme skjer dersom legemiddelprisen kan variere fra indikasjon til indikasjon. Dersom et kreftlegemiddel gir større leveårsgevinst ved brystkreft enn ved lungekreft, vil det være i produsentens interesse å prise høyere ved brystkreftbehandling enn ved lungekreftbehandling. De senere år har legemiddelfirmaer i Norge og andre land ønsket å få «patient access schemes» som nettopp innebærer at legemiddelprisene varierer etter land og indikasjon. Det finnes mange slike ordninger, men typisk innebærer de kontrakter som er unntatt fra offentlighet og kompliserte kontrollordninger. Patient access schemes er omdiskuterte, men de vil trolig bli mer vanlige også i Norge i årene fremover.

Det er pasienten som bestemmer type og mengde av reseptfrie legemidler. Når det gjelder reseptbelagte legemidler, er det legen som bestemmer, men prinsippet om pasientautonomi tilsier at pasienten skal være involvert i den grad denne ønsker dette (shared decision making: «no decision about me without me»). Ønsket om en gunstig effekt er naturligvis dominerende når det gjelder legemiddelbruk. Den store variasjonen i forbruk både nasjonalt og internasjonalt kan ikke alene forklares med variasjon i sykdom og helse, og andre forklaringer må trekkes inn for å forstå forbruket. Det ligger utenfor rammen av dette kapitlet å gå inn på alle de faktorer som forklarer variasjonen, men det er likevel klart at priser og økonomiske incentiver påvirker forbruket av legemidler. Her vil vi svare på to spørsmål:

For det første: Påvirkes pasienter av legemiddelpriser? Ikke overraskende er det bred enighet om at så er tilfelle, men etterspørselen er det man kaller uelastisk. Det vil si at om man øker prisen med 1 %, reduseres etterspørselen med mindre enn 1 %. Det er et tegn på at legemidler, som andre helsetjenester, oppfattes som nødvendighetsgoder. Innenfor gruppen biologiske legemidler for kreftsykdommer eller revmatiske sykdommer, koster ett års behandling i størrelsesorden 50 000 til 500 000 kroner. Det sier seg selv at få pasienter kan betale en slik pris, og at forbruket er prissensitivt.

For det andre: Virker prismekanismen mest på det «unødvendige» forbruket? Den eneste større randomiserte studie på effekt av egenandeler, den såkalte RAND-studien, ble utført i USA på 1990-tallet. Denne viste at økte egenandeler på legemidler reduserte forbruket, men ikke bare «unødvendig» forbruk. RAND-studien viste en særlig uheldig effekt på psykiatriområdet. Egenandeler reduserte forbruket av psykofarmaka, men dette medførte økt forbruk av sykehustjenester som kostet langt mer enn legemiddelbesparelsene.

Det er således god grunn til å evaluere effekten av egenandeler (og andre legemiddelpolitiske tiltak). En norsk undersøkelse har vist at blåreseptordningen er i stand til å hindre sosiale gradienter i legemiddelforbruket, men det finnes viktige unntak. Forbruket av langtidsvirkende insuliner, som tidligere var på individuell refusjon, var dobbelt så høyt blant pasienter med høy inntekt og utdanning som blant dem med lav inntekt og utdanning, og da var insulinbruk på hvit resept ikke tatt med i analysen.