Behandling av artrose Artrose er hyppig forekommende, og legemiddelbehandling ofte aktuell. Paracetamol er mye brukt som førstevalgsmiddel, og er trolig meget kostnadseffektivt selv om gode analyser av dette mangler. Tradisjonelle NSAID er også mye brukt. Det finnes ingen overbevisende dokumentasjon for at ett NSAID er mer kostnadseffektivt enn andre, og valg av NSAID kan gjøres etter andre kriterier. Selektive COX-2-hemmere har trolig lavere risiko for ulcuskomplikasjoner enn NSAID, men de har også høyere pris. Flere internasjonale studier tyder på at selektive COX-2-hemmere bare er kostnadseffektive hos pasienter som har særlig høy risiko for ulcuskomplikasjoner. Det vil f.eks. gjelde pasienter over 60–70-årsalder, pasienter med tidligere ulcussykdom eller pasienter som bruker glukokortikoider. Legemiddelverket innførte på bestemte vilkår blåreseptrefusjon for COX-2-hemmeren etorikoksib i 2012.

Behandling av osteoporose Osteoporose er en tilstand med redusert beintetthet og økt risiko for knokkelbrudd, særlig i ryggvirvler, hofte og underarm. Vitamin D og kalsium er basisbehandling, men de siste 15 år har en rekke nye legemidler fått markedsføringstillatelse. Det mest anvendte legemiddel i Norge er alendronat. Originalpreparatet Fosamax^® kostet ca. 4000 kroner per pasient per år da legemidlet hadde patent, og på basis av cost-utility-analyser, se tabell 1G18 Tabeller, var refusjon begrenset til pasienter med etablert osteoporose (lav beintetthet og i tillegg gjennomgått knokkelbrudd). Da Fosamax^® mistet patentet, kom trinnprisreglene til anvendelse og alendronat ble gjort til foretrukket legemiddel ved osteoporose. Kunnskapssenteret publiserte i 2010 analyser som viste at alendronat er kostnadseffektivt i langt bredere pasientgrupper enn tidligere fordi prisen nå er bare ca. 800 kroner per pasient per år, og refusjonsreglene ble på det grunnlag utvidet til å gjelde langt bredere pasientgrupper.

Ipilimumab ved føflekkreft Helsedirektoratet publiserte våren 2012 retningslinjer for behandling av bl.a. føflekkreft med spredning. Det biologiske legemidlet ipilimumab inngikk ikke i retningslinjene. Helsedirektoratet anslo at den høye prisen på legemidlet ikke gjorde behandlingen kostnadseffektiv. Retningslinjene var omstridte, og Helse- og omsorgsdepartement omgjorde i praksis retningslinjene ved å finansiere ipilimumab i en norsk klinisk undersøkelse. Resultatene av undersøkelsen er foreløpig ikke publisert (2015).

Orphan drugs og personalized medicine Europeiske legemiddelmyndigheter (EMA) har definert legemidler for sykdommer med færre enn 5 tilfeller per 10 000 innbyggere som orphan drugs. Det er innført ulike typer incentiver for at legemidler skal bli utviklet også for denne type pasienter. Stadig flere orphan drugs kommer på markedet, og en del av dem er svært kostbare. Enzymerstatninger for medfødte enzymmangler koster typisk 2–10 millioner kroner per pasient per år. Med slike priser vil legemidlene aldri være kostnadseffektive etter vanlige kriterier. Når «personlized medicine» etter hvert blir en realitet, vil dette ytterligere øke utfordringen fordi mange av de nye behandlingene trolig vil få status som orphan treatment. Sjeldne sykdommer er selvsagt sjeldne, men antall personer med sjeldne sykdommer er ganske betydelig.

Nasjonalt råd for prioritering i helse- og omsorgstjenesten (tidligere Rådet for Kvalitet og Prioritering) er et utvalg med ca. 20 medlemmer fra blant annet den sentrale helseforvaltning, regionale helseforetak, kommuner og pasientorganisasjoner. Rådet gir anbefalinger om prioritering i helsetjenesten. Fordi rådet har direktørene i de regionale helseforetak som medlemmer, vil anbefalingene lettere bli etterfulgt. Rådet har flere ganger vurdert om helsemyndighetene bør være villige til å betale mer for helseforbedringer når sykdommen er sjelden. Foreløpig har konklusjonen vært nokså negativ. Norsk forskning gir liten støtte til påstanden om at befolkningen tillegger helseforbedringer større vekt når sykdommen er sjelden.