Egenskaper

Hemearginat reduserer aktiviteten av ALA syntase som er det hastighetskontrollerende enzymet i hemesyntesen i lever. Ved akutte porfyrisykdommer vil dette redusere produksjonen av toksiske metabolitter. Hemearginat er fremstilt fra blod fra friske blodgivere.

Farmakokinetikk

Halveringstiden er ca. 11 timer etter enkel dose. Forlenges ved gjentatt dosering. Utfyllende farmakokinetiske data savnes.

Indikasjon

Førstevalg ved anfall med nevrologiske utfall eller andre symptomer på et alvorlig anfall av akutte porfyrisykdommer, ved anfall av akutte porfyrisykdommer der infusjon av glukose ikke fører til bedring eller hos pasienter der tidligere erfaringer gir indikasjon for behandling med Normosang som førstevalg. Det er viktig å eliminere utløsende årsaker til porfyrianfallet. For retningslinjer for behandling av anfall ved akutte porfyrisykdommer se www.napos.no.

Dosering og administrasjon

3 mg/kg som intravenøs infusjon en gang per døgn over en periode på minst 30 minutter i 4 døgn; eventuelt lengre ved spesielt alvorlige anfall. Maksimalt 250 mg (1 ampulle) per dag. Kan gis i god/stor perifer vene, men det bør da skiftes vene hver dag. Ev. sentralt venekateter.

1. Bruk gjerne Y-kran til infusjonen, slik at man enkelt kan skylle gjennom med NaCl i forkant og kontrollere at infusjon går uproblematisk

2. Bruk infusjonssett med 15–25 μm filter

3. 3 mg hemearginat/kg kroppsvekt løses i 100 ml albumin, 200 mg/ml (glassflaske, ikke plast). Flasken lysbeskyttes. Løsningen er ikke stabil og må infunderes umiddelbart over en periode på minst 30 minutter, men ikke over 1 time.

4. Etter infusjonen er det viktig straks å skylle aggregat og vene med 100 ml 0,9 % NaCl

Bivirkninger

Risiko for tromboflebitt i infusjonsområdet (liten). I forbindelse med infusjoner er det rapportert forbigående koagulasjonsforstyrrelser. Økt serum-ferritin er observert etter langtidsbruk. Overdosering har forårsaket fulminant leversvikt og reversibel nyresvikt.

Forsiktighetsregler

Pga. infusjonskonsentratets mørke farge er visuell inspeksjon av oppløsningen vanskelig, derfor skal infusjonssett med filter brukes (se ovenfor).

Graviditet, amming

Hemearginat har vært gitt i svangerskap hos enkeltpasienter uten at det har vært observert negative effekter for mor eller barn

Kilder

Herrick AL, McColl KE, Moore MR, Cook A, Goldberg A. Controlled trial of haem arginate in acute hepatic porphyria. Lancet. 1989 Jun 10;1(8650):1295-7. 

Stein P, Badminton M, Barth J, Rees D, Stewart MF. Best practice guidelines on clinical management of acute attacks of porphyria and their complications. Ann Clin Biochem 2013;50:217-23. 

Marsden JT, Guppy S, Stein P, Cox TM, Badminton M, Gardiner T, Barth JH, et al. Audit of the Use of Regular Haem Arginate Infusions in Patients with Acute Porphyria to Prevent Recurrent Symptoms. JIMD Rep 2015;22:57-65. 

Neeleman RA, Wagenmakers MAEM, Koole-Lesuis RH, Mijnhout GS, Wilson JHP, Friesema ECH, Langendonk JG. Medical and financial burden of acute intermittent porphyria. J Inherit Metab Dis. 2018 Sep;41(5):809-817. 

Willandt B, Langendonk JG, Biermann K, Meersseman W, D'Heygere F, George C, Verslype C, Monbaliu D, Cassiman D. Liver Fibrosis Associated with Iron Accumulation Due to Long-Term Heme-Arginate Treatment in Acute Intermittent Porphyria: A Case Series. JIMD Rep. 2016;25:77-81.