Egenskaper

Et genterapeutisk legemiddel som innfører en kopi av DNA-sekvensen som koder for human faktor IX i hepatocytter.

For utdypende, se SPC.

Farmakokinetikk

Metabolisme Faktor IX-protein produsert i leveren, forventes å gjennomgå lignende distribusjon og katabolisering som endogen native faktor IX-protein hos personer uten faktor IX-mangel.

For utdypende, se SPC.

Indikasjoner

Alvorlig og moderat alvorlig hemofili B (medfødt faktor IX-mangel) hos pasienter uten faktor IX-hemmere i historikken.

Spesialistoppgave. For utdypende, se SPC.

Dosering og administrasjon

Spesialistoppgave, se SPC.

Anbefalt dose er 2 × 10¹³ gc​/​kg kroppsvekt, tilsv. 2 ml/kg kroppsvekt, gitt som 1 i.v. infusjon.

Skal kun gis 1 gang.

Bivirkninger

Se SPC.

Hyppigst rapporterte bivirkninger er hodepine (svært vanlig; 31,6 % av pasientene), forhøyet ALAT (svært vanlig; 22,8 % av pasientene), forhøyet ASAT (svært vanlig; 17,5 % av pasientene) og influensalignende sykdom (svært vanlig; 14 % av pasientene).

Forsiktighetsregler

Se SPC.

Kontraindikasjoner

Overfølsomhet for innholdsstoffene. Aktive infeksjoner, enten akutte eller ukontrollerte kroniske. Kjent avansert leverfibrose eller cirrhose (se Forsiktighetsregler).

Metodevurdering

NA