Egenskaper

Vonikog alfa - rekombinant human von Willebrand-faktor (rVWF). Inneholder spormengder av human rekombinant koagulasjonsfaktor VIII. Virker på samme måte som endogen VWF, og gjenoppretter plateadhesjonen til karveggens subendotel på sted med karskade og gir primær hemostase i form av forkortet blødningstid. Gir forsinket korreksjon av den assosierte FVIII-mangelen. Bindes til endogen FVIII ved i.v. administrering, og ved å stabilisere denne faktoren unngås rask degradering.

Farmakokinetikk

Normaliserer FVIII:C-nivået som sekundær effekt. Etter 1. infusjon stiger FVIII:C til >40% innen 6 timer, og når høyeste nivå innen 24 timer hos de fleste, avhengig av baselinenivået av FVIII:C. Se SPC for ytterligere egenskaper.

Indikasjoner

Til voksne (≥18 år) med alvorlig von Willebrand sykdom (VWD) når behandling med desmopressin (DDAVP) alene ikke er tilstrekkelig eller ikke er indisert for behandling av blødning og kirurgisk blødning og forebygging av kirurgisk blødning. Skal ikke brukes til behandling av hemofili A.

Dosering og administrasjon

Individuell dosering: Se SPC. 

I Norge skal denne behandlingen alltid gis under veiledning fra Senter for sjeldne diagnoser ved OUS Rikshospitalet. I akuttsituasjon kan avdeling for blodsykdommer eller barneavdelingen ved OUS Rikshospitalet kontaktes.

Administrering: Til i.v. bruk. Administreringshastigheten bør være maks. 4 ml/minutt. Observér for ev. umiddelbare reaksjoner. Oppstår en reaksjon, f.eks. takykardi, skal infusjonshastigheten reduseres eller stoppes. Hvis rVWF og rFVIII gis samtidig, kan de ferdigblandes i en enkelt sprøyte til ønsket dose. Innholdet av hvert hetteglass med rVWF og rFVIII kan trekkes opp i en enkelt sprøyte vha. en separat, ubrukt rekonstitueringsenhet. 

Oppbevaring og holdbarhet, se SPC.

Bivirkninger

Vanlige (≥1/100 til <1/10): Gastrointestinale: Brekninger, kvalme. Hjerte/kar: Takykardi, dyp venetrombose, hypertensjon, hetetokter. Hud: Generalisert pruritus. Nevrologiske: Svimmelhet, vertigo, dysgeusi, skjelving. Undersøkelser: T-bølgeinversjoner på EKG, økt puls. Øvrige: Ubehag i brystet, parestesi på infusjonsstedet. Ukjent frekvens: Risiko for utvikling av overfølsomhet eller allergiske reaksjoner (inkl. angioødem, svie og stikking på infusjonsstedet, frysninger, hetetokter, rhinokonjunktivitt, generell urticaria, hodepine, elveblest, hypotensjon, letargi, kvalme, uro, takykardi, tetthet i brystet, kribling, brekninger, pipende pust) som i noen tilfeller kan utvikle seg til alvorlig anafylaksi (inkl. sjokk). Ved VWD, særlig type 3, kan det i svært sjeldne tilfeller utvikles nøytraliserende antistoffer (inhibitorer) mot VWF, som kommer til uttrykk som utilstrekkelig klinisk respons. Slike antistoffer kan oppstå i nær tilknytning til overfølsomhet/anafylaktiske reaksjoner. Derfor bør pasienter som opplever overfølsomhet eller anafylaktiske reaksjoner, testes og evalueres for forekomst av en inhibitor. Det anbefales i slike tilfeller å kontakte sykehusavdeling spesialisert innen hemofili. Det er risiko for trombotiske hendelser, særlig ved kjente kliniske eller laboratoriemessige risikofaktorer, inkl. lavt ADAMTS13-nivå. Infusjonsrelatert reaksjon klinisk manifestert med symptomene takykardi, hetetokter, utslett, dyspné og uklart syn er sett.

Forsiktighetsregler

Ved aktiv blødning anbefales et samtidig FVIII-preparat som førstelinjebehandling, avhengig av FVIII-aktivitetsnivået. For overfølsomhetsreaksjoner (inkl. anafylakse), nøytraliserende antistoffer (inhibitorer), trombose og embolisme, samt hjelpestoffer, se SPC.

Kontraindikasjoner

Overfølsomhet for innholdsstoffene. Kjent allergisk reaksjon på muse- eller hamsterprotein.