Vutrisiran er indisert for behandling av kardial ATTR-amyloidose og ved polynevropati forårsaket av arvelig ATTR-amyloidose.
Medikamentet doseres subkutant 25 mg hver tredje måned.
Vutrisiran har ingen effekt og skal ikke brukes ved andre former for amyloidose enn TTR-amyloidose.
Det er begrenset erfaring med medikamentet ved alvorlig leversvikt og alvorlig redusert nyrefunksjon. Pasienter som bruker medikamentet, bør ta tilskudd av A-vitamin.
Vutrisiran er prøvd ut i kombinasjon med andre sykdomsmodifiserende medikamenter for kardial ATTR-amyloidose, men det er usikkert om medikamentene gir additive effekt. I kliniske studier er det god erfaring med bruk av vutrisiran i kombinasjon med øvrig hjertesviktbehandling, inkludert diuretika, SGLT2-hemmere og mineralkortikoidantagonister.
DMP interaksjonssøk: Vutrisiran.
Det er ikke erfaring ved bruk hos mennesker. Vutrisiran anbefales ikke ved graviditet eller hos fertile kvinner som ikke bruker prevensjon. Overgang i morsmelk er ukjent.
Det er observert hudreaksjon ved innstikksstedet og økt forekomst av leverenzymstigning hos pasienter som tok vutrisiran i studiesammenheng.
Det foreligger ikke klinisk erfaring med overdosering. Det er ingen spesifikk behandling ved eventuell overdosering.
Vutrisiran er en translasjonshemmer av mRNA for transtyretin. Medikamentet består av dobbelttrådet RNA knyttet til en N-acetylgalaktosamin-enhet. N-galaktosamin knyttes til en reseptor på hepatocyttene og fører til relativt spesifikt opptak av medikamentet i lever. I hepatocyttene knyttes den RNA-tråden som er komplementær til transtyretin-mRNA til et enzymkompleks kalt «RNA-Induced Silencing Complex». Komplekset binder seg deretter til TTR-mRNA og bryter dette ned, slik at det ikke produseres transtyretin. Vutrisiran fører til at mengde sirkulerende transtyretin reduseres med ca 85 %. Som følge av dette dannes det mindre degenert transtyretin.
Vutrisiran administreres subkutant. Absorpsjonen er sannsynligvis nesten total og maksimal plasmakonsentrasjon etter ca 4 timer. Medikamentet absorberes raskt i lever og halveringstiden er derfor kort, ca 5 timer. Vutrisiran har en modifisert RNA-struktur som gjør at den intracellulære effekten er langvarig. Dette tillater doseringsintervall på tre måneder. Kun en liten andel av medikamentet skilles ut i urinen.
Se vutrisiran Nye Metoder.
- SPC (lenke til DMP legemiddelsøk)