Akoramidis

Akoramidis er indisert for behandling av kardial ATTR-amyloidose. Oppstart med medikamentet er en spesialistoppgave. Pasienten skal ha sikker diagnose, være i New York Heart Association klasse 1-2 og ha minst 18 måneder forventet levetid for å få medikamentet refundert.

Spesialistoppgave. Medikamentet doseres som to tabletter to ganger daglig à 356 mg. Tabletten skal ikke deles eller knuses.

Medikamentet har ingen effekt og skal ikke brukes ved andre former for amyloidose enn TTR-amyloidose. Det er foreligger ikke erfaring ved alvorlig symptomatisk hjertesvikt (New York Heart Association klasse IV). Medikamentet bør seponeres ved hjertesvikt i endestadiet og ved kort forventet levetid.

Det er begrenset erfaring med medikamentet ved alvorlig leversvikt og alvorlig redusert nyrefunksjon.

Akoramidis er prøvd ut i kombinasjon med andre sykdomsmodifiserende medikamenter for kardial ATTR-amyloidose, men det er usikkert om medikamentene gir additive effekt. Både i kliniske studier og i klinisk hverdag er det god erfaring med bruk av akoramidis i kombinasjon med øvrig hjertesviktbehandling, inkludert diuretika, SGLT2-hemmere og mineralkortikoidantagonister.

DMP interaksjonssøk: Akoramidis.

Det er ikke erfaring ved bruk hos mennesker. Akoramidis anbefales ikke ved graviditet eller hos fertile kvinner som ikke bruker prevensjon. Overgang i morsmelk er ukjent. Skal ikke brukes ved amming.

Klinisk erfaring med medikamentet tilsier lav forekomst av bivirkninger. Diaré og urinsyregikt kan forekomme.

Det foreligger ikke klinisk erfaring med overdosering. Det er ingen spesifikk behandling ved eventuell overdosering.

Akoramidis er en såkalt stabilisator av tetramerstrukturen til transtyretin. Funksjonelt transtyretin sirkulerer som en proteintetramer med to bindingssteder for tyroksin. Binding av tyroksin stabiliserer tetrameren, som ellers kan degenerer til di- og monomerer. Det er disse monomerene som kan degenerere og danne amyloidfibriller i ekstracellulærrommet. Imidlertid er det kun en liten andel av bindingsstedene som under normale fysiologiske forhold er okkupert av tyroksin. Akoramidis er et småmolekylært medikament med høy affinitet til tetrameren på bindingsstedet for tyroksin slik at det oppløsning av tetramerstrukturen bremses.

Absorpsjonen etter oral administrasjon er ca 75-80 %. Etter oral administrasjon oppnås maksimal plasmakonsentrasjon etter ca 1 time. Samtidig inntak av mat forsinker opptaket, men endrer ikke den samlede absorpsjonsgraden. Legemidlet kan derfor tas med eller uten mat. Akoramidis er 95 % plasmabundet og har en halveringstid på ca ett døgn. Akoramidis nedbrytes ved glukuronidering og skilles ut hovedsakelig i urin.

Se akoramidis Nye Metoder.