Hopp til hovedinnhold
Logo for Norsk Legemiddelhåndbok

Leukemier

Revidert:
08.02.2024
Sist endret:
27.11.2025
Forfatter:

Anne Sophie von Krogh

Leukemiene affiserer i første omgang beinmargens blodcelleproduksjon. De fleste pasientene vil derfor utvikle beinmargssvikt (anemi, blødningstendens, infeksjonstilbøyelighet) i større eller mindre grad. Det er stor variasjon i klinisk presentasjon ved debut fra tilfeldig oppdaget avvik i blodtellinger til dramatiske sykdomsbilder med blødninger, sepsis eller symptomer på leukostase. Mer sjelden kan leukemier debutere med skjelettsmerter eller tannkjøtthevelse.

Nedenfor omtales diagnostikk og behandling for hhv akutte leukemier, kroniske leukemier og myelodysplastiske syndromer.

Underkapitler

Akutte leukemier

Revidert:
08.02.2024
Sist endret:
24.06.2026
Forfatter:

Anne Sophie von Krogh

De akutte leukemiene utvikler seg fra umodne forstadier til blodceller. De utvikles raskt, og er ubehandlet dødelig i løpet av få måneder. Diagnostikk og behandling av akutte leukemier er en spesialistoppgave.

Akutt leukemi skyldes forandringer i tidlige forstadier til blodets celler i beinmargen som fører til ukontrollert cellevekst, manglende modning og hemmet produksjon av normale blodceller.

Akutt leukemi utvikler seg raskt og symptomer oppstår i løpet av få uker eller måneder. Vanligst er symptomer som skyldes benmargshemming (anemi, blødningstendens eller infeksjonstilbøyelighet). Symptomer som skyldes høyt sirkulerende antall umodne celler kan også forekomme (tungpust, påvirkning på sentralnervesystemet). Symptomer relatert til infiltrasjon av umodne blodceller i benmargen (smerter), tannkjøtt (tannkjøtthevelse og blødning) eller andre organer forekommer også.

Diagnostikk av akutte leukemier er en spesialistoppgave. Beinmargsprøve (tatt fra brystben eller hoftekammen) er nødvendig. For å stille en presis diagnose med tanke på undergruppe og prognose kreves et tett samarbeid mellom hematolog og spesiallaboratorier for flowcytometrisk, molekylærpatologisk og cytogenetiske undersøkelser av blod og beinmarg

Aplastisk anemi, myelodysplastisk syndrom og andre neoplastiske sykdommer i benmarg.

Målet for behandlingen, helbredelse, livsforlengelse eller palliasjon, avhenger av pasientens alder, type leukemi med prognostisk undergruppe og pasientens generelle helsetilstand. Helbredelse av akutt leukemi kan bare oppnås hvis pasienten kan bringes i komplett remisjon. For dette benyttes intensiv kombinasjonskjemoterapi. Det er realistisk å oppnå remisjon hos pasienter opp til 70–75 år hvis de ikke har alvorlig komorbiditet. Behandling etter oppnådd remisjon tar sikte på å beholde pasienten i remisjon vha cytostatikakurer eller stamcelletransplantasjon. Doseintensitet og varighet av slik behandling vil være avhengig av den spesifikke leukemiform samt pasientens alder og generelle helsetilstand.

Intensiv cytostatisk behandling av akutt leukemi er krevende, gir betydelige bivirkninger og kan gi alvorlige komplikasjoner. Behandlingen må startes og ledes av erfarne hematologer eller pediatere med spesialkompetanse i hematoonkologi, vanligvis på universitessykehusnivå.

  1. Akutt lymfatisk leukemi (ALL). Sykdommen utgår fra rasktvoksende, umodne lymfatiske celler. Sykdommen er sjelden og behandlingen skal derfor styres fra universitetssykehus. Behandlingen for barn med ALL følger protokoller som benytter kombinasjonskjemoterapi, glukokortikosteroider og evt antistoffer. Behandling som retter seg mot å forebygge sykdom i sentralnervesystemet, høydosert metotreksat og intratekal cytostatika, utgjør en viktig del. Behandlingen strekker seg over 2-2,5 år. Allogen stamcelletransplantasjon (se OUS) er aktuelt for visse undergrupper. Bispesifikt antistoff eller annen T-celle rettet immunterapi som CAR-T er aktuelt for visse undergrupper av pasienter med utfilfredsstillende respons på standard kjemoterapi. Behandlingen for yngre voksne følger dosetilpassete protokoller som ligner protokollene for barn. For eldre pasienter som har høy risiko for behandlingsrelatert død er siktemålet med behandlingen oftest livsforlengelse. Undergrupper av ALL som Burkitt leukemi og Philadelphia-kromosom positiv ALL følger egne protokoller. Ved Philadelphia-kromosom positiv ALL benyttes tillegg av tyrosinkinasehemmer.
  2. Akutt myelogen leukemi (AML). Sykdommen utgår fra umodne myeloide celler. Sykdommen er vanligst hos eldre, og halvparten vil være >70 år ved diagnose. Behandling hvor siktemålet er å oppnå og vedlikeholde en komplett remisjon består av kraftige cytostatikakurer, kombinasjon av cytarabin og et antracyclin. Behandlingen er svært benmargstoksisk. Behandlingen har høyere intensitet, men kortere varighet enn behandlingen ved ALL, ca 6 mnd. Mer enn halvparten av pasientene får før eller senere tilbakefall av sykdommen. Kombinasjoner med målrettede mutasjons- og signalveishemmere sammen med cytostatika er under klinisk utprøving. Allogen stamcelletransplantasjon er aktuelt for undergrupper med særlig høy risiko for tilbakefall. For pasienter med behandlingssiktemål livsforlengelse, eller til pasienter som ikke vil tåle intensiv cytostatikaterapi, er det aktuelt å gi kombinasjonsbehandling med hypometylerende agens og venetoklaks, hypometylerende agens alene eller lavdosert cytostatika. For pasienter der siktemålet med behandlingen er palliasjon er det aktuelt å gi støttebehandling med transfusjoner og ev. infeksjonsbehandling. Akutt promyelocyttleukemi (APL) er en undergruppe av AML kjennetegnet ved disseminert intravaskulær koagulasjon og særlig høy blødningsrisiko initialt. Etter akuttfasen har APL en god prognose. Behandlingen er all-trans retinsyre kombinert med arsentrioksid (SPC) eller cytostatika.

Hematolog (oftest på universitetssykehus) utreder og initierer behandlingen ved akutte leukemier. Hematolog er også ansvarlig for å utarbeide en plan for oppfølging etter endt behandling.

Omtrent 160 personer i Norge får årlig diagnosen akutt myelogen leukemi. Median alder ved diagnose er 69 år. Akutt lymfatisk leukemi er langt sjeldnere hos voksne, men den hyppigste leukemiformen hos barn. Totalt får cirka 70 personer årlig diagnosen.

Infeksjons- og blødningskomplikasjoner forekommer hyppig før diagnose og under behandlingen. Tumorlyse kan forekomme spontant (før behandling) eller etter start av behandling. Andre komplikasjoner kan være organpåvirkninger på slimhinner (mukositt), lever, bukspyttkjertel (pankreatitt), nyrer, nerver (polynevropati), muskulatur (myopati) og koagulasjon (trombose).

Ubehandlet er akutt leukemi dødelig innen få uker eller måneder. Prognosen ved behandling varierer stort med alder og hvilke genetiske forandringer som foreligger i leukemicellene. Best overlevelse har akutt lymfatisk leukemi i aldersgruppen 1-12 år der nesten 90% blir kurert. For øvrig henvises det til spesiallitteratur.

Se avsnitt om leukemi (voksne) (barn) på helsenorge.no.

Den mest intensive behandlingen av akutt leukemi kan føre til redusert fertilitet etter endt behandling. For menn tilstrebes nedfrysning av sæd før oppstart behandling

Legemidler

Kroniske leukemier

Revidert:
08.02.2024
Sist endret:
24.06.2026
Forfatter:

Anne Sophie von Krogh

Disse deles i kronisk myelogen leukemi (KML) og kronisk lymfatisk leukemi (KLL). KML utgår fra en blodstamcelle og er kjennetegnet ved en økning av nøytrofile granulocytter og disses forstadier i blod og beinmarg. KLL utgår fra lymfocytter og er karakterisert ved økning av modne, lymfoide celler i blod, beinmarg eller lymfoide organ. Behandlingen av KML og KLL er svært ulik og omtales separat under.

Kronisk myelogen leukemi kan gi anemisymptomer eller symptomer fra en forstørret milt. Kronisk lymfatisk leukemi kan gi symptomer relatert til beinmargssvikt, symptomer fra forstørrede lymfeknuter eller milt eller B-symptomer (feber, nattesvette, vekttap). Ikke sjelden stilles diagnosen KML eller KLL etter tilfeldig funn av forhøyete leukocytter i blod.

Sentralt i diagnosen av KML er påvisning av fusjonsgenet BCRABL. Det kan gjøres i blod. Beinmargsprøve behøves for å vurdere andel umodne celler i beinmargen og for cytogenetisk undersøkelse ved diagnose.

Beinmargsprøve er ikke nødvendig for å stille diagnosen kronisk lymfatisk leukemi. Flowcytmetrisk undersøkelse av blod brukes til å undersøke om det foreligger klonale B-lymfocytter.

For begge diagnoser er klinisk undersøkelse nødvendig for å risikostratifisere.

  1. Kronisk myelogen leukemi er naturlig progressiv og derfor oftest behandlingstrengende når sykdommen diagnostiseres. Målet med behandlingen er å hindre utvikling av sykdommen og opprettholde god livskvalitet hos pasienten. Primærbehandling hos de fleste vil være tyrosin kinasehemmer. Imatinib, nilotinib eller dasatinib er førstevalget. Ved utilfredsstillende respons, svikt på førstelinjebehandling eller bivirkninger kan annen tyrosinkinasehemmer benyttes, inkludert bosutinib eller ponatinib på særlige indikasjoner. Pasienter som debuterer i en framskredet fase av sykdommen (blastkrise) behandles med intensiv cytostatikakur kombinert med tyrosinkinasehemmer, etterfulgt av allogen stamcelletransplantasjon. Andre legemidler med effekt mot KML-celler er hydroxyurea, interferon og busulfan.
    Behandling med tyrosinkinasehemmere må følges opp med systematisk evaluering av responsen ved hjelp av blodtellinger, kvantitativ måling av bcr-abl-transkripter med PCR-metodikk og cytogenetisk undersøkelse av beinmargsceller. Behandlingen bør igangsettes og styres i nært samarbeid med hematologisk avdeling ved et universitetssykehus.
    Det er uklart om tyrosinkinasehemmere i dag kan helbrede KML-pasienter, men noen pasienter som oppnår dype responser vil kunne ha lange behandlingsfrie intervall. Den eneste behandling som i dag kan kurere yngre pasienter med kronisk myelogen leukemi, er høydose kjemoterapi med allogen stamcelletransplantasjon.
  2. Kronisk lymfatisk leukemi rammer nesten alltid personer over 40 år. Diagnostikk og vurdering av behandlingsindikasjon ved KLL er i dag en spesialistoppgave. Sykdommen er ofte ikke behandlingstrengende når diagnosen stilles. Ved plagsomme allmennsymptomer, uttalt lymfeknutesvulst, raskt progredierende lymfocytose eller symptomer på beinmargssvikt (anemi, blødningstendens, infeksjonstilbøyelighet) bør man overveie oppstart med medikamentell behandling.
    For yngre pasienter (<65 år) uten genforandringer som rammer funksjonen til TP53 anbefales kombinasjonsbehandling med purinanalogen fludarabin, syklofosfamid og rituximab (antistoff mot CD20).
    For eldre pasienter eller pasienter med betydelig tilleggssykelighet anbefales rituximab kombinert med bendamustine eller klorambucil. For pasienter med genavvik som rammer funksjonen til TP53, uavhengig av alder, anbefales signalveishemmer.
    Etter en behandlingsperiode på noen måneder blir pasienten ofte symptomfri. Etter legens anbefaling, avhengig av hvilken primærbehandling som ble gitt, kan behandlingen avsluttes. Ved ny, symptomgivende sykdom etter et lengre behandlingsfritt intervall vil det være aktuelt å enten gjenta primærbehandlingen eller velge et annet regime som består av kjemoimmunterapi eller signalveishemmere med/uten monoklonalt antistoff.
    Pasienter med KLL er utsatt for autoimmune cytopenier. Dette behandles med kortikosteroider. For yngre pasienter med et aggressivt sykdomsforløp eller spesielle kromosomavvik, kan allogen stamcelletransplantasjon være aktuelt.

Oppfølgingen skjer hos hematolog eller hos fastlege i nært samarbeid med spesialavdeling. Pasientene har ofte nedsatt infeksjonsforsvar. Begynnende symptomer eller tegn på infeksjon må tas alvorlig. Både bakterielle infeksjoner, soppinfeksjoner samt virusinfeksjoner (ikke sjelden herpes zoster) kan ha et alvorlig forløp.

Belastningen ved å leve med kronisk leukemi gjør støttetiltak viktig, og kreftkoordinator i kommunen kan bidra sammen med fastlegen.

KML skyldes en spesifikk genforandring med bytte av genmateriale mellom kromosom 9 og kromosom 22 (Philadelfiakromosom). Genforandringen er ervervet og ikke nedarvet. Årsaken er ukjent. For KLL er årsaken oftest ukjent, men det er økt risiko dersom sykdommen forekommer hos nær slektning.

Insidensen av KML er omtrent 1:100 000 per år og median alder ved diagnose er 60 år. Insidensen av KLL er omtrent 3-4: 100 000 per år, høyere for menn enn for kvinner. Median alder ved diagnose er omkring 72 år.

For KML: Myeloproliferativ neoplasi som polycytemia vera og myelofibrose. Kronisk inflammasjon.

For KLL: Non-Hodgkin og Hodgkins lymfom. For begge: akutt leukemi og andre tilstander med beinmargsinfiltrasjon.

For KML: utvikling til akutt leukemi (blastfase). For KLL: infeksjonskomplikasjoner forekommer hyppig. Utvikling til aggressivt lymfom (Richters transformasjon) er sjelden.

Prognose avhenger av risikoskår ved diagnose og behandlingsrespons (særlig KML). Ved lav risiko og/ eller optimal behandlingsrespons er forventet prognose på nivå med normalbefolkningens.

Se avsnitt om leukemi (voksne) på helsenorge.no.

TKI som brukes til behandling av KML er teratogent og skal ikke brukes under graviditet og amming. Evt svangerskap bør planlegges i nært samarbeid med hematolog.

Legemidler

Myelodysplastiske syndromer

Revidert:
08.02.2024
Sist endret:
25.02.2026
Forfattere:

Anne Sophie von Krogh og Anders Erik Astrup Dahm

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er en gruppe klonale benmargssykdommer karakterisert av cytopenier, dysplasi i en eller flere av de myelogene cellelinjene, ervervede genetiske avvik og økt risiko for å utvikle akutt myelogen leukemi, se Akutte leukemier. MDS rammer oftest eldre mennesker og prognosen er veldig varierende.

MDS skyldes genetiske avvik som oppstår i benmargscellene som er forstadier til blodets celler. De genetiske avvikene forstyrrer modningen av cellene som gjør at de får dysplastisk utseende og det gir cytopenier i en eller flere av cellerekken i perifert blod, dvs. anemi, trombocytopeni og/eller nøytropeni. MDS er vanligere hos eldre. Hos eldre pasienter med makrocytær anemi der man har utelukket mangel av vitamin B12 eller folat bør man tenke på MDS.

MDS oppdages ofte tilfeldig ved en blodprøve som viser cytopeni og der utredningen videre konkluderer med MDS. MDS gir oftest ikke symptomer om ikke trombocytopenien blir så alvorlig at det gir blødninger, nøytropenien blir så alvorlig at det gir infeksjoner eller anemien blir så alvorlig at man får anemi-symptomer. I senere stadier av MDS kan noen pasienter få inflammatoriske reaksjoner som f.eks. feber av ukjent årsak.

MDS diagnostiseres ved mikroskopi av blod og benmarg, væskestrømscytometri av benmarg, samt benmargsbiopsi og undersøkelser av genetiske avvik i benmargscellene. Det er også viktig samtidig å utelukke differensialdiagnoser som f.eks. vitamin B12- mangel.

Behandlingen av MDS avhenger av sykdommens alvorlighetsgrad. Målet for behandlingen kan være symptomlindrende, støttende eller livsforlengende. Allogen stamcelletransplantasjon, se Høydosebehandling med stamcellestøtte, er den eneste behandlingen som gir mulighet for kurasjon og kan vurderes til ellers friske pasienter med høy risiko for transformasjon til akutt leukemi. Mange pasienter med MDS kan observeres ubehandlet. Pasienter med alvorlig MDS som ikke er kandidater for allogen stamcelletransplantasjon vil ofte få behandling med de hypometylerende medikamentene azacitidin eller decitabin, som er milde former for kjemoterapi. Enkelte undergrupper av MDS kan ha god nytte av det alkylerende medikamentet melfalan eller av det immunmodulerende medikamentet lenalidomid. Noen pasienter vil få immunosuppresiv behandling med ciklosporin eller anti-thymocytt globulin (se rATG ev. eATG). Luspatercept er et nytt medikament som hjelper mot anemi hos pasienter med MDS ringsideroblast anemi. Andre pasienter kan ha god nytte av rekombinant human granulocytt kolonistimulerende faktor (G-CSF) og/eller erytropoietin-analoger. Noen pasienter ender opp med kun å få blodtransfusjoner, de kan da samtidig få jern-chelaterende behandling for å unngå hemosiderose.

Hematolog utreder og stiller diagnosen myelodysplastisk syndrom, foretar en risikovurdering og gir anbefaling vedrørende behandling. Oppfølging videre avhengig av risiko og behandlingsmål blir ofte et samarbeid mellom fastlege og hematolog.

Insidensen er for alle aldersgrupper ca. 4–5/100.000/år mens den for pasienter ≥ 70 år er minst 20/100.000/år. Median alder ved diagnose er 73 år.

Den viktigste komplikasjonen er at hos noen pasienter kan MDS utvikle seg til akutt myelogen leukemi. Andre vanligere komplikasjoner er jernopphopning grunnet multiple erytrocytt-transfusjoner. Pasienter med nøytropeni kan få alvorlige infeksjoner. Pasienter med trombocytopeni kan få alvorlige blødninger.

MDS er en sekk med forskjellige sykdommer der prognosen er avhengig av de cytogenetiske forandringene i MDS-klonen, antall umodne celler (blaster) i benmargen, og hvor alvorlig cytopeniene er. Disse faktorene inngår i prognose-skåren IPSS-R. Overlevelsen er ekstremt varierende og varierer fra normal overlevelse til under et års overlevelse.

Legemidler