T2.2.13.4 Solide svulster utenfor sentralnervesystemet hos barn

Publisert: 29.08.2022

Germinalcellesvulster (ekstrakranielle) behandles med kombinasjonskjemoterapi i form av JEB-kurer (etoposid, karboplatin og bleomycin). Carboplatin foretrekkes fremfor cisplatin da carboplatin gir mindre skade på hørsel og nyrer enn cisplatin samtidig som effekten er like god ved germinalcellesvulster hos barn. JEB-kurer gis i kurativ hensikt, 4 kurer til pasienter i intermediær risikoprofil og 6 kurer ved høy risikoprofil. De med lave stadier kan ofte nøye seg med kirurgisk fjerning av tumor. Intrakranielle germinalcellesvulster er følsomme for både cytostatika og strålebehandling. 

Prognosen ved hepatoblastom ble dramatisk bedre på 80-tallet etter at preoperativ kjemoterapi ble innført. Det viktigste medikamentet er cisplatin som er svært effektivt ved denne typen leverkreft. Ofte gis cisplatin i kombinasjon med doksorubicin. Preoperativ kjemoterapi, også kalt neoadjuvant kjemoterapi, vil i de fleste tilfeller medføre skrumpning av tumor, av og til så dramatisk at inoperable svulster gjøres tilgjengelig for radikal kirurgi. Tidlig innsatt kjemoterapi vil også bidra til å hindre spredning til andre organer. Valg av cytostatika-regime gjøres på grunnlag av risikoprofil, og følger den internasjonale PHITT-protokollen, som brukes i Norge. Femårs totaloverlevelse er omkring 80 %. 

Wilms' tumor (nefroblastom) har blitt betraktet som en mønstertumor innen pediatrisk onkologi, og var den første pediatriske svulstformen hvor bruk av cytostatika virkelig viste seg å være til stor nytte. I den europeiske protokollen som vi bruker i Norge, får alle preoperativ kjemoterapi. Videre postoperativ kjemoterapi blir basert på den postoperative histologivurderingen og stadieinndelingen. De med lave stadier og gunstig histologi behandles med nefrektomi og får cytostatika i form av actinomycin D og vinkristin over en kort periode, men ved høyere stadier og ved ugunstig histologi blir doksorubicin og ifosfamid gitt i tillegg. Nesten alle i stadium I blir helbredet. Ved stadium II er femårs overlevelsen over 80 %, og selv ved metastatisk sykdom kan over halvparten overleve sykdommen. Det er relativt få pasienter som i dag må strålebehandles i tillegg til operativ behandling og cytostatisk behandling. 

Nevroblastom er en svulst hvor barnets alder ved diagnose er avgjørende for prognosen. Noen av svulstene som oppdages i første leveår har tendens til spontan regresjon. Når barnet er yngre enn 1 år ved diagnosetidspunktet, er prognosen god selv ved utbredt sykdom. Eldre barn med avansert sykdom har derimot dårlig prognose. Påvisning av somatiske mutasjoner har også stor betydning for valg av behandling og prognose. N-Myc amplifikasjon er vanligst hos de minste barna, mens 11-q delesjon har størst betydning for utfallet ved nevroblastom hos eldre barn. Kurativ behandling av metastatisk sykdom krever omfattende multimodal tilnærming (kjemoterapi, kirurgi, høydosebehandling med stamcellestøtte, stråleterapi, vitamin A og immunterapi) for å oppnå kurasjon. Induksjonsbehandlingen består gjerne av cisplatin, karboplatin, cyklophosfamid og vinkristin. Ved utilstrekkelig respons kan behandlingen suppleres med topotecan, doksorubicin, temozolomid eller irinotecan. Høydose cytostatikabehandling med autolog stamcellestøtte (HMAS) brukes i konsolideringsfasen. Immunterapi med anti-GD2 antistoff (dinutuximab) er besluttet av Beslutningsforum til behandling av høyrisiko nevroblastom og ved tilbakefall eller refraktær sykdom. Den intensive og omfattende behandlingen av metastatisk nevroblastom er forbundet med høy risiko for akutt toksisitet og alvorlige seneffekter. Nedsatt hørsel og redusert nyrefunksjon er de vanligste senvirkningen hos langtidsoverlevere. 

Blant bløtdelssvulstene er rhabdomyosarkom den mest vanlige. Lokal kontroll er nødvendig for å kurere sykdommen. Dette oppnås med multimodal behandling (kirurgi, stråleterapi, kjemoterapi). Preoperativ kjemoterapi er vanlig før tumorreseksjon og bestråling for å oppnå en størrelsesreduksjon av tumor, som er gunstig for å begrense både det kirurgiske inngrepet og stålevolumet. I Norge følges den internasjonale epSSG-RMS-2005 protokollen basert på kjemoterapi med ifosfamid, vinkristin og actinomycin D. Høyrisiko pasienter får doxorubicin i tillegg. 

Osteogent sarkom er den vanligste beinsvulsten og sees oftest hos eldre barn, ungdom og yngre voksne. Sykdommen behandles med preoperativ kjemoterapi, basert på høydose metotreksat, cisplatin og doksorubicin. De med god histologisk respons (< 10 % viabelt tumorvev) på den preoperative behandlingen har en femårs overlevelse på 75–80 %, mens tilsvarende er 45–55 % for de med dårlig respons. I den felles europeisk-amerikanske protokollen som også benyttes i Norge (EURAMOS 1), fortsetter behandlingen med de samme medikamentene etter operasjonen ved god respons. Behandlingen intensiveres med etoposid og ifosfamid ved dårlig respons. 

Ved Ewings sarkom benyttes en felles europeisk protokoll (EuroEwing 2012), basert på preoperativ cytostatika med vinkristin, doksorubicin, syklofosfamid, ifosfamid og etoposid og stratifisert etter risikoprofil. Postoperativ behandling er avhengig av histologisk respons. Pasienter med god respons får aktinomycin D i kombinasjon med vinkristin og syklofosfamid eller ifosfamid, eventuelt en kombinasjon av ifosfamid og etoposid, mens de med dårlig respons går videre til HMAS med høydosekur av busulfan og melfalan.