Omkring 30% av alle barn med kreft har leukemi, hvorav 80–85 % er akutt lymfatisk leukemi (ALL), 10–15 % er akutt myelogen leukemi (AML), og resten utgjøres av et fåtall sjeldne leukemityper. Behandling av leukemi hos barn skjer etter felles nordiske retningslinjer vedtatt av NOPHO (Nordisk forening for pediatrisk hematologi og onkologi) som har utviklet behandlingsprotokoller siden 1981. 

Akutt lymfatisk leukemi (ALL) behandles etter ALLTogether (A2G) protokollen som bygger på tidligere NOPHO protokoller. A2G stratifiserer pasientene til forskjellige behandlingsløp etter risikoprofil. Hvis profilen tilsier standard eller intermediær risiko for tilbakefall, består behandlingen av en induksjonsfase, konsolideringsfaser, sen intensivering og en vedlikeholdsfase. For pasienter med høy risikoprofil erstattes vedlikeholdsfasen med intensivert kjemoterapi og stamcelletransplantasjon. Behandlingen kontinueres i 2 år etter fullført induksjonsbehandling for alle risikogrupper unntatt transplanterte pasienter.

Induksjonsfasen består av deksametason, vinkristin, asparaginase, og intratekal kjemoterapi (metotreksat, cytarabin, prednisolon) som CNS profylakse. Pasienter med T-ALL får i tillegg daunorubicin. Responsvurdering gjøres både med hematologiske og molekylærbiologiske metoder. Over 95 % oppnår hematologisk remisjon etter induksjonsfasen. Også konsolideringsbehandlingen varierer etter risikogruppe. Første konsolideringsfase består av nedtrappende doser deksametason, 6-merkaptopurin, lavdose cytarabin og asparaginase, eventuelt også syklofosfamid til høyrisiko pasienter. Andre konsolideringsfase består bl.a. av asparaginase og høydose-metotreksat, men antall kurer med høydose-metotreksat er vesentlig redusert i forhold til tidligere NOPHO protokoller. Vedlikeholdsbehandlingen består av og lavdosert metotreksat i tablett- eller miksturform og pulser med vinkristin/deksametason for alle unntatt de med standard risikoprofil. Total behandlingstid er nærmere 2,5 år. Prognosen er blitt vesentlig bedret de siste 30 årene, slik at de fleste barna i dag kan regne med å bli helt friske.

Pasienter med B-ALL opp til 25 års alder som er behandlingsrefraktære eller har tilbakefall etter transplantasjon, kan få CAR-T (se L2 CAR T) celleterapi (besluttet av Beslutningsforum for nye metoder 17.12.18). Denne behandlingen går ut på genteknologisk reprogrammering av pasientens T-celler slik at de uttrykker kimære antigenresptorer (CAR) og angriper levkemiceller som bærer B-cellemarkøren CD19.  

Akutt myelogen leukemi (AML) behandles nå i henhold til NOPHO-DBH-AML 2012-protokollen. Cytostatika-behandlingen er basert på en kombinasjon av antracykliner (mitoksantron, liposomalt daunorubicin), cytarabin og etoposid i induksjonsfasen (første 2 kurer), samt fem kurer høydose cytarabin i konsolideringsfasen. Kun de med ekstra ugunstige prognostiske faktorer og mangelfull respons på første induksjonskur skal allokeres til stamcelletransplantasjon. NOPHO AML-93-protokollen viste en 7-årsoverlevelse på 64 %. Barn med Downs syndrom har betydelig økt sjanse for å utvikle AML. Prognosen for denne gruppen er imidlertid veldig god, med langtidsoverlevelse på over 80 %. De behandles etter en egen, internasjonal protokoll. Akutt promyelocytt-leukemi er en sjelden undergruppe av AML som behandles med arsen-trioxyd (ATO) i tillegg til høydosert vitamin A (all-trans-retinoic acid, ATRA) og ikke konvensjonelle cytostatikakurer.